新质生产力以科技创新为核心驱动力，浙江科学企业家们以科学家的执着与企业家的锐度，成为链接科技与产业的关键力量。

省科协、浙报集团联合省经信厅、省教育厅、省委金融办、省工商联、省发展规划研究院、省国有资本公司联合推出专题《领航新质生产力Ⅱ——2025浙江省科学企业家》，聚焦20位浙江省科学企业家，为科技企业创新生态树立典范。他们的故事，是浙江科学企业家群体的缩影，更是浙江民营经济向创新转型的生动写照。

今天推出的是源头转化篇《杨璐菡：生命边界的“破壁者”》。

2025年6月，美国棒球联盟波士顿红袜队主场，66岁的蒂姆·安德鲁斯（Tim Andrews）掷出了新赛季的第一球。就在数月前，这位终末期肾衰竭患者接受了经69处基因编辑的猪肾移植手术，一周后便顺利出院，摆脱了每周多次透析的痛苦，成为异种器官移植技术力量最生动的注脚。

这场改写生命轨迹的手术背后，离不开杭州启函生物科技有限公司创始人杨璐菡及其团队的技术突破——他们用高通量基因编辑技术，让异种器官移植从“天方夜谭” 走向临床曙光，更致力于让尖端生物治疗惠及每一位普通患者。

双轨破局：异种移植曙光与通用细胞革新

据不完全统计，中、美两国已有约7名患者接受了猪心脏、肾脏或肝脏的移植探索。2025年2月，美国FDA正式批准猪肾移植全面启动临床试验。然而，冰冷的现实是：全球每年约有200万人亟待器官移植，器官供需比却残酷地低至1:20至1:30，无数生命在漫长的等待中消逝。这样的困境迫使医学界将目光投向异种移植这一前沿领域。

2020年，启函生物成功地做出了第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”，这项成果发表在《Nature Biomedical Engineering》上，该项研究表明启函生物将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起，一次性对猪细胞进行13个基因位点的精准修饰，修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性，并完全消除了猪内源性逆转录病毒（PERV）。同时，该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。这项成果证明了启函生物的基因编辑技术平台在开发新型人类细胞和器官疗法方面的潜力，也加速了做出和人类免疫兼容的细胞和器官产品的进程。

当蒂姆·安德鲁斯在红袜球场投出象征生命奇迹的一球时，万里之外的启函生物实验室里，杨璐菡和她的团队，正夜以继日地编织着更多生命的希望。他们手中的“基因剪刀”，不仅剪断了束缚生命的遗传枷锁，更奋力剪开一条让尖端生物医疗之光普惠人间的通途。

而在自身免疫性疾病治疗领域，传统疗法常面临疗效有限、副作用明显等瓶颈，即便部分尖端疗法疗效显著，也因高度个性化制备、工艺复杂等问题，导致价格居高不下，让普通患者难以触及。 在巨大的临床需求与高昂治疗成本的夹缝中，杨璐菡带领启函生物开辟了一条全新路径——研发“货架型”细胞疗法。

与传统个性化定制不同，启函生物目前聚焦于自身免疫性疾病，通过高通量基因编辑技术，致力于推进通用型细胞治疗的临床转化。当患者需要时，这些现成的细胞产品能像货架上的药品一样被直接取用，从而将复杂的个体化治疗过程标准化、规模化，最终大幅降低治疗成本和等待时间，让尖端疗法真正“飞入寻常百姓家”。2025年，启函开发的用于治疗自身免疫性疾病的通用型双靶点CAR-T细胞产品获得了美国FDA和中国CDE临床试验批准，系首个连续获得FDA和CDE批准的由中国企业自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品，并已获得美国FDA授予的快速通道资格，有望成为全球第一款被批准商业化的用于治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞治疗产品。

逐光之路：从“基因剪刀”到科创领航

1986年，杨璐菡出生在四川的一个普通家庭，在采访中，她自嘲为“小镇做题家”。高中时期，她以生物奥林匹克竞赛金牌的身份被北京大学点招，进入生命科学学院，同时修读了心理学双学位。这段经历为她日后理解团队协作、管理复杂研发项目埋下了伏笔。谈及此，她坦言：“作为一个科学家，在学术研究中其实人与人的交流是相对少的，但作为一个企业家，如何建立信任，如何激励团队，如何沟通协作，这时候心理学就显得尤为重要。”

2008年，杨璐菡赴哈佛大学攻读博士学位，师从著名遗传学家乔治·丘奇（George Church）教授。这个拥有百余位成员、高度扁平化、崇尚自由探索的实验室，成为了她科研生涯的关键转折点。彼时，人类基因组计划虽已解码，但如何有效“编辑”基因仍是巨大挑战——3万多个基因中仅有5个曾被成功修改过。导师乔治鼓励她着眼长远：“The difference between ordinary and extraordinary is that little extra.（平庸与卓越的差异，只在于那一点点的额外努力。）”这种敢于挑战“不可能”的精神深深影响了杨璐菡。

在此鼓励下，杨璐菡与团队聚焦于细菌中一种用于抵抗病毒（噬菌体）入侵的天然防御系统，成功将其改造为强大的基因编辑工具——这就是后来举世闻名的CRISPR-Cas9技术。2013年，她以第一作者身份在《科学》（Science）杂志发表里程碑论文《RNA-Guided Human Genome Engineering via Cas9》，首次将CRISPR-Cas9成功应用于哺乳动物和人类细胞，实现了多基因位点的精确编辑。这项成果入选了《科学》年度十大科学突破，并迅速成为全球生命科学研究不可或缺的“必备工具”。

科研上的巨大成功，并没有让杨璐菡止步于象牙塔。当医生们带着利用基因编辑解决器官短缺的构想“异种移植”找到她时，这个“天方夜谭”般的想法点燃了她的创业热情。

在与导师乔治的讨价还价下，她获得了第一笔10万美元的启动资金，尝试创业孵化。然而，初次创业之路并非坦途，仅三个月后，资金耗尽，项目被迫搁置。杨璐菡不得不回到实验室继续博士后研究，但她没有放弃。在进一步的科学验证后，获得比尔·盖茨基金会和风险资本的注资支持，最终促使专注于异种器官移植的生物科技公司eGenesis诞生并发展壮大。

2017年，带着对技术造福患者的执着信念和对中国生物医药创新土壤的看好，杨璐菡全职回国，在杭州萧山海归小镇创立了启函生物。选择杭州，源于杭州开放的创业环境，更让她感动的是当地政府的务实支持：“因为做药是一个非常漫长的过程，而且是一件失败概率远大于成功的事，所以我很感谢政府对我无条件的信任和支持。”并且在杨璐菡看来，萧山区政府“只帮忙，不添乱”的服务型理念，也为启函生物专注研发提供了宝贵的环境。

作为一位女性海归科学家和企业家，杨璐菡兼具感性与野心，她坚信生物医药是没有国界的民生事业，终极目标是创造一个让细胞和器官治疗能够惠及每位患者的世界，同时，她也毫不掩饰雄心：“生物科技制药行业将迎来井喷式的爆发，相信细胞和基因治疗会成为生物制药的一股重要力量，我相信这股力量的领头人一定是一家中国企业，我也希望启函生物成为这家企业。”

普惠初心：以技术之力筑就民生希望

启函生物的研发蓝图清晰地锚定在两大战略方向：着眼长远，旨在彻底解决器官短缺的终极方案——异种器官移植；聚焦当下，力求普惠患者的现实路径——货架型细胞治疗。两者都深深植根于其强大的高通量基因编辑技术平台。

在异种器官移植领域，启函生物的代表性成果是“猪3.0”。杨璐菡说：“‘猪3.0’的文章，100%的工作都是在启函生物完成的。”这项发表在《自然·生物医学工程》上的突破，核心在于解决了异种移植的两大关键瓶颈：安全性和免疫相容性。杨璐菡曾解释：“启函生物完全改变了猪的免疫表型，经改造的猪细胞和人的细胞，表型都是一致的，几乎看不出区别。”这为猪器官的安全有效移植奠定了坚实基础，被《科学》杂志评价为“安全有效的器官异种移植迈出了重要一步”。尽管当前研发重点在细胞治疗，但异种移植始终是启函生物重要的长期愿景和技术储备。

启函生物闪耀的成就背后，是强大的人才引擎和开放的协作生态。杨璐菡深知比起专利，“人”才是企业最深的护城河。公司汇聚了一支顶尖的研发“学霸天团”，55%以上拥有硕士或博士学位，成员来自北大、哈佛等全球名校及国内外科技巨头。杨璐菡形容这支团队是“一群特别有理想又特别能拼的人”，她笑言最怕接到员工家属关心加班太晚的投诉，也正是这种凝聚力支撑着他们在高风险的生物医药领域攻坚克难。

在国内，启函生物与浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学药学院、浙江大学医学院、西湖大学等建立了紧密的产学研合作，推动开发用于治疗自身免疫性疾病的货架型细胞治疗产品。在国际舞台，与宾夕法尼亚大学顶尖团队合作推进美国临床试验，并荣幸邀请到“CAR-T细胞治疗之父”卡尔·朱恩（Carl H. June）教授担任科学顾问团队主席。杨璐菡强调生物制药领域团队协作的力量：“我觉得最大的敌人和竞争对手不是同行，而是疾病本身。只有在研发、临床、实验、监管以及商业化中团结一切资源，才能把这个事情做下去。”

今年，杨璐菡入选2025福布斯中国商界20位潜力女性，同时入选2025年度浙江省青年科学企业家。但对她而言，荣誉只是航程中的风帆，她的目光始终聚焦于远方的灯塔：“启函的愿景，是创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界。”

在这场关乎人类健康的全球竞逐中，启函生物，这家源自中国杭州的科技力量，正以其扎实的技术、远大的愿景和不懈的奋斗，向世界证明：在生命科学的星辰大海中，中国科技创新的浪潮，奔涌正劲。正如杨璐菡所说的：“道阻且长，行则将至。”